España autoriza ensayo clínico de fármaco contra la esclerosis lateral amiotrófica.
La Fase I del fármaco AP-2 se probará en 70 voluntarios sanos antes de iniciar la etapa con pacientes en enero de 2027.
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Designado como medicamento huérfano en 2025, el AP-2 del CSIC combate la ELA restaurando la proteína TDP-43 mediante la inhibición de la enzima CK1
La Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios autorizó el inicio del ensayo clínico de Fase I del fármaco AP-2, un compuesto en evaluación contra la esclerosis lateral amiotrófica, ELA.
El desarrollo del medicamento se originó en el Centro de Investigaciones Biológicas Margarita Salas del Consejo Superior de Investigaciones Científicas.
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Fase I y cronograma del ensayo clínico
En esta etapa inicial se evalúa seguridad y farmacocinética en voluntarios sanos. El protocolo contempla iniciar en enero de 2027 la siguiente fase con pacientes.
En octubre de 2025, la Agencia Europea de Medicamentos otorgó al AP-2 la designación de medicamento huérfano, dirigida a tratamientos para enfermedades raras.
El desarrollo del compuesto lo encabezan Ana Martínez y Carmen Gil desde el grupo de Química Médica y Biológica Traslacional.
La Fase I incluye la administración del fármaco a 70 voluntarios sanos para analizar su comportamiento en el organismo.
Mecanismo de acción: Restauración de la proteína TDP-43
El objetivo del AP-2 consiste en restaurar la función de la proteína TDP-43, alterada en la mayoría de los casos de ELA y vinculada con la muerte de motoneuronas.
El compuesto actúa sobre la enzima CK1, implicada en la modificación de esta proteína. Resultados en modelos celulares y animales muestran recuperación de la función de TDP-43.
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Contexto de la enfermedad y tratamientos actuales
La esclerosis lateral amiotrófica provoca la pérdida progresiva de movimiento y afecta funciones como hablar, comer y respirar.
No existe tratamiento curativo. En Europa solo se utiliza riluzol, que ofrece control de síntomas y extiende la supervivencia por un periodo limitado.
El inicio del ensayo representa un avance en la investigación clínica de esta enfermedad.
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