EU aprueba terapia genética para raro desorden muscular

NUEVA YORK - La farmacéutica suiza Novartis obtuvo la aprobación de Estados Unidos para Zolgensma una terapia genética contra la atrofia muscular espinal (AME), la principal causa genética de muerte en bebés, dijo el viernes la compañía, un tratamiento de una sola aplicación que tendrá un precio récord.

La compañía dijo que cobraría 2 mil 125 millones de dólares por la terapia, el medicamento de mayor precio en el mercado hasta el momento. Los reguladores estadounidenses aprobaron su uso en pacientes pediátricos menores de dos años con todos los grados de la enfermedad, desde las condiciones más severas, Tipo 1, a la Tipo 4.

Novartis abrió el debate sobre el valor de la terapia génica el año pasado al estimar que su tratamiento sería rentable en 5 millones dólares por paciente.

Una revisión en abril de un grupo independiente de Estados Unidos, el Instituto de Revisión Clínica y Económica (ICER), concluyó que la estimación de Novartis para Zolgensma era excesiva.

El presidente ejecutivo de Novartis, Vas Narasimhan, tiene mucho interés en Zolgensma, al que ha descrito como una cura cercana para AME si se aplica poco después del nacimiento.

Sin embargo, los datos sobre su duración cubren solo unos cinco años. La terapia usa un virus para entregar una copia normal del gen SMN1 a los bebés que nacen con uno defectuoso.

cog 

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